陳博士是世界知名的血液學(xué)專(zhuān)家。多年來(lái),陳博士以其非凡的才華被同行公認(rèn)為該領(lǐng)域的杰出人才,并不斷追求卓越。陳博士撰寫(xiě)并發(fā)表了多篇論文,發(fā)表在排名靠前、發(fā)行量大、享有盛譽(yù)的專(zhuān)業(yè)刊物上。此外,陳博士在該領(lǐng)域的成就卓著,備受尊敬,她曾受邀以專(zhuān)業(yè)身份擔(dān)任他人工作的評(píng)審。此外,專(zhuān)業(yè)媒體和主流媒體也對(duì)她及其工作進(jìn)行了大量的報(bào)道。
 
陳博士在血液學(xué)領(lǐng)域做出了具有重大意義的原創(chuàng)性科學(xué)貢獻(xiàn)。她取得的多項(xiàng)創(chuàng)新性研究發(fā)現(xiàn)具有深遠(yuǎn)影響,其中尤為突出的成果包括:
 
在一項(xiàng)重要突破中,陳博士開(kāi)發(fā)了基于慢病毒的血小板特異性基因遞送技術(shù),通過(guò)靶向造血干細(xì)胞(HSCs)實(shí)現(xiàn)了B型血友病的臨床可轉(zhuǎn)化血小板基因治療。該方法采用血小板特異性αIIb啟動(dòng)子(2bF9)驅(qū)動(dòng)血小板靶向FIX表達(dá),通過(guò)移植經(jīng)2bF9慢病毒(LV)轉(zhuǎn)導(dǎo)的HSCs,在B型血友病小鼠模型中獲得了持續(xù)治療水平的血小板FIX表達(dá),成功糾正了出血傾向。
 
陳博士還針對(duì)伴有或不伴免疫反應(yīng)的A型血友?。℉A)開(kāi)展了血小板FVIII免疫原性研究。她發(fā)現(xiàn)將基因修飾的2bF8血小板(血小板源性FVIII)輸注至HA小鼠,不僅能通過(guò)尾夾實(shí)驗(yàn)驗(yàn)證正常止血功能的恢復(fù)、校正FVIII水平,還可預(yù)防新生抑制物的形成。更重要的是,研究證實(shí)血小板源性FVIII能抑制已存在抑制物的HA小鼠對(duì)FVIII的記憶性免疫反應(yīng)。即使采用非清髓性預(yù)處理方案,血小板源性FVIII仍能持續(xù)抑制抗FVIII反應(yīng),這表明其免疫原性降低效應(yīng)獨(dú)立于清髓性預(yù)處理的作用機(jī)制。該血小板FVIII療法或?qū)楝F(xiàn)有抑制物陽(yáng)性血友病治療方案提供重要替代選擇。此外,她進(jìn)一步證實(shí)2bF8慢病毒(LV)介導(dǎo)的HSCs基因遞送不僅能糾正HA小鼠出血癥狀,還能建立由CD4+T細(xì)胞介導(dǎo)的FVIII特異性免疫耐受。
 
在相關(guān)研究中,陳博士將該血小板基因治療策略拓展至B型血友?。℉B)模型,旨在探索該技術(shù)是否可應(yīng)用于患者自體HSCs的FIX基因治療,通過(guò)移植實(shí)現(xiàn)終身治愈的可能。她證實(shí)慢病毒介導(dǎo)的HSCs基因遞送誘導(dǎo)血小板特異性FIX表達(dá),既能恢復(fù)HB小鼠止血功能又可誘導(dǎo)免疫耐受。為推進(jìn)該策略的臨床轉(zhuǎn)化,陳博士近期在新項(xiàng)目中取得重要發(fā)現(xiàn):通過(guò)2bF9/MGMT系統(tǒng)介導(dǎo)的HSCs轉(zhuǎn)導(dǎo)與移植,在HB小鼠中實(shí)現(xiàn)血小板FIX表達(dá)。經(jīng)體內(nèi)藥物篩選后,2bF9/MGMT轉(zhuǎn)導(dǎo)細(xì)胞可被有效富集,移植后動(dòng)物血小板中FIX抗原含量與活性均顯著提升,治療組凝血時(shí)間較對(duì)照組HB小鼠明顯縮短。值得注意的是,所有受體在基因治療后均未產(chǎn)生抗FIX抗體,且抗FIX免疫球蛋白G幾乎檢測(cè)不到。該研究證明2bF9基因治療中應(yīng)用MGMT藥物篩選系統(tǒng)可顯著提升血小板FIX的治療水平,實(shí)現(xiàn)HB小鼠表型的持續(xù)校正和免疫耐受。
 
陳博士計(jì)劃在其特殊能力領(lǐng)域——血液學(xué)(根據(jù)《移民與國(guó)籍法》第203(b)(1)(A)(ii)條款)持續(xù)開(kāi)展研究工作。
若其申請(qǐng)獲批,她擬通過(guò)繼續(xù)從事血友病治療研究來(lái)拓展其特殊能力領(lǐng)域的貢獻(xiàn)
陳博士在美持續(xù)居留將為美國(guó)帶來(lái)實(shí)質(zhì)性利益(依據(jù)《移民與國(guó)籍法》第203(b)(1)(A)(iii)條款)
陳博士留美工作將顯著惠及美國(guó)。正如領(lǐng)域?qū)<以谕扑]信中所強(qiáng)調(diào),陳博士在血液學(xué)領(lǐng)域具備非凡才能,這種稀缺能力難以通過(guò)常規(guī)途徑獲得。她持續(xù)推動(dòng)血液學(xué)及整體醫(yī)學(xué)研究的突破,將成為美國(guó)獲益的重要途徑。
根據(jù)美國(guó)疾病控制與預(yù)防中心(CDC)數(shù)據(jù),血友病在男性新生兒中發(fā)病率約為1/5,617。全美現(xiàn)有30,000至33,000名男性患者,2021年全球確診患者逾23.4萬(wàn)。其中超過(guò)半數(shù)A型血友病患者屬重癥,該亞型發(fā)病率是B型的四倍,且無(wú)種族差異性。陳博士的研究延續(xù)將直接促進(jìn)美國(guó)血友病診療水平的提升。
根據(jù)《移民與國(guó)籍法》第203(b)(1)(A)條款,陳博士完全符合"特殊能力人才"移民類(lèi)別認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)。移民局批準(zhǔn)其EB1A申請(qǐng)。
獲批年份:2023年,本申請(qǐng)由香港美易達(dá)移民有限公司辦理。
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